Toetuse sisu: Tasume Kseniale vajalike ravimite eest
Toetuse suurus: ravimid Kaftrio ja Kalydeco kokku 114 300 eurot poolaastas
Toetamise aeg: märts 2024 – juuli 2024*
* Üldjuhul pikendab Lastefond toetusperioodi
lõppedes toetusi toetusvajaduse alusel.
Tutvustus
Ksenial (2012) on diagnoositud harvikhaiguste hulka kuuluv kaasasündinud geneetiline haigus tsüstiline fibroos. Haiguse põhjuseks on vigane valk, mis ei tööta nii nagu peab, ja seetõttu on haiguse põdejal kõik kehasekreedid viskoossed – sitked ja venivad. Haigust iseloomustab mitme organsüsteemi haaratus – häiritud on higinäärmete, kopsude, seedetrakti, maksa ja kõhunäärme töö. Sekreet ummistab hingamisteid, takistab hingamist ja selle väljaköhimine on raskendatud. Hingamisteedesse jäävad mikroobid põhjustavad korduvaid kopsupõletikke, bronhiite, mistõttu haigus progresseerub ning päädib kroonilise hingamispuudulikkusega.
Ksenial esineb haiguse segavorm, haaratud on nii hingamisteed kui seedetrakt. Sagedased on kroonilise bronhiidi ägenemised, mistõttu peab tüdruk viibima vähemalt kaks korda aastas haiglaravil. Ksenia tugev köha ei allu enam kontrollile ja isegi öösel pole sellest puhkust ning seetõttu kannatab päevane toimetulek. Viimastel aastatel on langenud oluliselt ka kopsufunktsioon, mida kahjuks pole parandada õnnestunud. Probleemiks on ühtlasi kehv kaaluiive ning oht algavaks diabeediks. Muret tekitavad ka periooditi esinevad maksafunktsiooni häired.
Ksenia pere on teinud endast kõik oleneva, et lapse haigust kontrolli all hoida, kuid vaatamata suurele pingutusele on haigus viimastel aastatel järjepidevalt süvenenud.
Haigus ei ole väljaravitav ja seniajani on ravi seisnenud vaid sümptomite leevendamisel ja nakkushaiguste ennetamisel. 2021. aastal kiitis Euroopa Ravimiamet heaks efektiivse kolmikravi preparaadi ivakaftoor/tesakaftoor/eleksakaftoor kombinatsioonis ivakaftooriga (Kaftrio/Kalydeco). See ravi mõjutab haiguse algpõhjust, taastades mittetoimiva CFTR valgu funktsiooni ja parandades oluliselt kloorikanali defekti. Seeläbi vähenevad kõik tsüstilise fibroosi sümptomid, harvenevad ägenemised ning elukvaliteet paraneb sedavõrd, et laps saab elada tavapärast elu. Tervisekassa ravi ei rahasta ning pere hädavajalikke ravimeid, mille hind ulatub koos riigilie makstava käibemaksuga 228 600 euroni aastast, lapsele lubada ei saa.
Lastefond koos heade annetajate abiga aitab katta Kseniale hädavajalike ravimite Kaftrio ja Kalydeco kulud ligi 114 300 euro ulatuses kuue kuu jooksul.
Kohalik omavalitsus leidis võimaluse panustada Ksenia ravisse 1000 eurot.
Alates 1. juulist 2024 on ravim soodusravimite nimekirjas, st Tervisekassa võttis selle rahastamise Lastefondilt üle.