Поддерживаем Маарека с диагнозом муковисцидоз

О поддержке: оплачиваем необходимые Маареку лекарства.

Размер поддержки: препараты Кафтрио и Калидеко на общую сумму 114 300 евро за полгода.

Период поддержки: февраль 2024  – июль 2024*

*Как правило, Детский фонд продлевает срок поддержки
после ее окончания, если имеется основание и потребность в поддержке.

Ознакомление

У Маарека (2013) диагностирован муковисцидоз — редкое генетическое заболевание. Муковисцидоз вызван дефектным белком, который не работает должным образом, в результате чего все выделения организма больного становятся вязкими и тягучими. Заболевание характеризуется поражением нескольких систем органов – нарушается работа потовых желез, легких, пищеварительной системы, печени и поджелудочной железы. Секрет закупоривает дыхательные пути, мешает дыханию, его трудно откашлять. Микробы, оставшиеся в дыхательных путях, вызывают повторные инфекции легких, бронхит, из-за чего заболевание прогрессирует и заканчивается хронической дыхательной недостаточностью. Из-за обострения болезни Маарек нуждается в лечении антибиотиками несколько раз в год и вынужден оставаться на лечении в больнице.

Болезнь невозможно вылечить. До сих пор лечение заключалось только в облегчении симптомов и предотвращении инфекционных заболеваний. В 2021 году Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило эффективный препарат тройной терапии ивакафтор/тесакафтор/элексакафтор в сочетании с ивакафтором (Кафтрио/Калидеко). Такое лечение воздействует на первопричину заболевания, восстанавливая функцию дисфункционального белка CFTR и существенно исправляя дефект хлорного канала. Таким образом, все симптомы муковисцидоза уменьшаются, обострения редки, а качество жизни улучшается до такой степени, что ребенок может жить нормальной жизнью. Касса здоровья не финансирует лечение, и семья не может позволить ребенку лекарства, цена которых, включая уплаченный государству НДС, достигает 228 600 евро в год.

По словам лечащего врача Маарека Майре Васара, модуляторное лечение значительно улучшит самочувствие и качество жизни мальчика: замедлит образование полипозных масс в пазухах, и он больше не будет нуждаться в повторных операциях, отступит хроническая стафилококковая инфекция легких, уменьшится необходимость лечении антибиотиками, снизится риск развития бронхоэктазов, улучшится функция легких. Все это уменьшит необходимость в частых госпитализациях Маарека и отсутствиях дома и в школе.

Детский фонд вместе с помощью замечательных жертвователей поможет в течение шести месяцев покрыть необходимые для Маарека расходы на Кафрио и Калидеко на сумму почти 114 300 евро.

К сожалению, местное самоуправление не нашло возможности хоть в малейшей степени поддержать лечение Маарека.